ต้นตอของยาแผนปัจจุบัน

นักโบราณคดีค้นพบหลักฐานของการใช้ยาในแถบตะวันออกกลางและประเทศจีนตั้งแต่ 2200 ปีก่อนพุทธกาล ยาสมัยนั้นได้แก่ ยาระบาย ยาแก้อาเจียน ยาแก้ปวด และยาแก้หวัด มาจนถึงช่วงต้นของศตวรรษที่ 19 ยารักษาโรคส่วนใหญ่ยังคงได้มาจากธรรมชาติ เช่น พืช สัตว์ และแร่ธาตุ เมื่อเข้าศตวรรษที่ 20 ยาส่วนใหญ่พัฒนามาใช้วิธีสกัดจากจุลชีพและสังเคราะห์ด้วยเทคโนโลยีชีวภาพ ในศตวรรษที่ 21 นี้ ทิศทางของยารักษาโรคคาดว่าจะเปลี่ยนโฉมไปอีกมาก แม้รูปลักษณ์เดิมของผลผลิตจากธรรมชาติจะยังคงมีให้เห็นอยู่ก็ตาม

ยาที่ได้จากพืช

พืชเป็นแหล่งกำเนิดยาที่วิเศษสุด และเป็นต้นตอแรกของยาในสมัยโบราณ สารประกอบของพืชที่นำมาทำเป็นยาอาจแบ่งออกเป็น 5 กลุ่มใหญ่ ๆ คือ

  1. อัลคาลอยด์ (Alkaloids) คือสารประกอบไนโตรเจนในพืช มีสีขาวใส รสขม ไม่ละลายน้ำ แต่ละลายในแอลกอฮอล์ อีเธอร์ คลอโรฟอร์ม และน้ำมัน เมื่อทำปฏิกิริยากับกรดจะให้เกลือที่ละลายน้ำได้ดี ไม้ดอกเป็นพืชที่ให้สารอัลคาลอยด์มากในเมล็ดและราก ยาที่ผลิตจากสารอัลคาลอยด์ในพืชจะมีชื่อลงท้ายด้วย "-อีน" (-ine)
  2. สารอัลคาลอยด์จากพืชนี้ยังแบ่งย่อยออกเป็น 8 กลุ่มตามชื่อต้นกำเนิดของมัน ได้แก่

    • Belladonna alkaloids เป็นสารออกฤทธิ์จากต้นตระกูลมะเขือ นำมาผลิตเป็นยา Atropine, Scopolamine (hyoscine), Hyoscyamine
    • Cinchona alkaloids เป็นสารออกฤทธิ์จากต้นซิงโคนา นำมาผลิตเป็นยา Quinine, Quinidine, Cinchonine, Cinchonidine (ยาควินินเป็นยารักษาโรคมาลาเรียชนิดหนึ่ง)
    • Cocaine alkaloids เป็นสารออกฤทธิ์จากใบของต้นโคคา (Coca) นำมาผลิตเป็นยาชา
    • Ergot alkaloids สกัดได้จากเชื้อราที่โตอยู่บนเมล็ดต้นข้าวไรย์ ให้สาร Ergotamine ซึ่งมีโครงสร้างคล้ายสารส่งผ่านปลายประสาท (neurotransmitter) ของคน ออกฤทธิ์หดผนังหลอดเลือด และเป็นที่มาของยารักษาโรคไมเกรน
    • Opium alkaloids ได้จากน้ำยางของดอกฝิ่น มีฤทธิ์ขยายหลอดเลือด คลายกล้ามเนื้อเรียบ ระงับปวด ระงับอาการไอ ถูกนำมาทำเป็นยาหลายตัว เช่น Morphine, Codeine, Papaverine, Noscapine, Thebaine
    • Rauwolfia alkaloids เป็นสารออกฤทธิ์กดประสาทและลดความดันโลหิตที่ได้จากต้นไม้ไม่ผลัดใบจีนัส Rauwolfia (ตั้งตามชื่อนายแพทย์ Leonard Rauwolf ซึ่งเป็นนักพฤกษศาสตร์ชาวเยอรมันคนสำคัญในศตวรรษที่ 16 ผู้ค้นพบไม้พรรณนี้) และเป็นต้นกำเนิดของยาลดความดัน Reserpine ซึ่งเป็นยารักษาโรคความดันโลหิตสูงตัวแรก ๆ ของมนุษย์
    • Vinca alkaloids เป็นสารที่มีพิษต่อเซลล์ นำมาผลิตเป็นยาเคมีบำบัดและยากดภูมิต้านทาน
    • Xanthine alkaloids เป็นสารออกฤทธิ์ขยายหลอดลมและกระตุ้นประสาทจากต้นโคคา ใบชา และเมล็ดโกโก้ ถูกนำมาผลิตเป็นยาขยายหลอดลม Theophylline และ Theobromine

  3. ไกลโคไซด์ (Glycosides) คือสารประกอบน้ำตาลกับส่วนที่ไม่ใช่ไนโตรเจนของพืชที่เรียกว่า "อไกลโคน" (aglycone) หรือ "จีนิน" (genin) ซึ่งมีโครงสร้างคล้ายสาร sterol ในคนเรา เมื่อผสมไกลโคไซด์กับกรดหรือเอ็นไซม์จะแตกตัวให้น้ำตาล 1-4 โมเลกุล (แต่ไม่ให้เกลือ) ส่วนที่เหลือคือส่วนที่ออกฤทธิ์ บางชนิดก็เป็นพิษ ไกลโคไซด์ตัวสำคัญที่นำมาทำเป็นยากระตุ้นหัวใจคือ digitalis cardiac glycosides ซึ่งได้จากใบของต้นฟ๊อกซ์โกล์ฟม่วง (purple foxgloves หรือ Digitalis purpurea ) กับอีกตัวคือ salicin glycosides ซึ่งได้จากเปลือกของต้นหลิว (willow) ได้ถูกนำมาทำเป็นยาแอสไพริน
  4. หมายเหตุ: ยาปฏิชีวนะกลุ่ม Aminoglycosides ได้จากแบคทีเรีย Streptomyces ไม่เกี่ยวกับไกลโคไซด์ในพืช

  5. น้ำมัน (Oils) น้ำมันจากพืชมี 2 ชนิด คือ
    • น้ำมันระเหยยาก (Fixed oils) เช่น น้ำมันมะกอก (olive oil) ใช้ทำครีมบำรุงผิว, น้ำมันละหุ่ง (castor oil) ใช้เป็นยาระบาย, น้ำมันกระเบา (chaulmoogra oil) ใช้รักษาอาการคันตามผิวหนัง มีฤทธิ์ฆ่าเชื้อด้วย ในสมัยก่อนใช้รักษาโรคซิฟิลิสและโรคเรื้อน
    • น้ำมันหอมระเหย (volatile oils) น้ำมันสะระแหน่ (peppermint oil, spearmint oil) แก้ท้องอืดท้องเฟ้อ ลดอาการปวดศรีษะ, น้ำมันกานพลู (clove oil) ใช้เป็นยาชาเฉพาะที่ แก้ปวดฟัน, น้ำมันระกำ (wintergreen oil) ใช้ทาแก้ปวดข้อ, และน้ำมันเลมอน (lemon oil) ใช้ทาบำรุงผิว
  6. กัมและมิวซิเลจ (Gum and mucilage) คือสารประกอบโพลีแซคคาไรด์ (polysaccharide) ที่อุ้มน้ำ มีโครงสร้างเป็นน้ำตาลโมเลกุลเดี่ยวชนิดเดียวหรือหลายชนิดจับกับกรดยูโรนิก (uronic acid) เมื่อผสมน้ำจะได้สารละลายที่มีความข้นหนืด โดยกัมจะกระจายตัวเป็นเนื้อเดียวกันที่เหนียว แต่มิวซิเลจจะกลายเป็นก้อนลื่น ๆ แขวนลอยอยู่ในน้ำ
  7. กัมและมิวซิเลจจัดเป็นใยอาหารที่ละลายน้ำได้ เมื่อรับประทานเข้าไปจะให้สารข้น ๆ ที่สามารถเคลือบผนังกระเพาะและลำไส้ รบกวนการดูดซึมสารอาหารต่าง ๆ เช่น น้ำตาลและไขมัน จึงมีผลช่วยควบคุมระดับน้ำตาลและไขมันในเลือดด้วย (แต่ถ้ารับประทานติดต่อกันเป็นเวลานานอาจทำให้ร่างกายขาดสารอาหารอื่นได้) กัมและมิวซิเลจจะถูกแบคทีเรียในลำไส้ย่อยเหลือเป็นกากอาหารที่จะเพิ่มปริมาณเนื้ออุจจาระและกระตุ้นการชับถ่าย ตัวอย่างกัมที่ใช้เป็นยา เช่น เทียนเกล็ดหอย (Psyllium Seed) ใช้เป็นยาระบาย

    ในอุตสาหกรรมยามีการใช้กัมและมิวซิเลจเป็นสารช่วยในการยึดเกาะของเม็ดยา สารช่วยในการแตกกระจายตัว สารอิมัลซิไฟเออร์ สารช่วยแขวนตะกอน สารเพิ่มความหนืด สารช่วยให้ยามีความคงตัว และสารช่วยควบคุมการปลดปล่อยยา นอกจากนั้นยังมีการใช้ในงานทันตกรรม ในอุตสาหกรรมอื่น ๆ เช่น กระดาษ สิ่งพิมพ์ เครื่องสำอาง สีย้อมผ้า ก็ใช้กัมและมิวซิเลจผสมเพื่อให้ผลิตภัณฑ์มีความหนืดและเกาะตัว

  8. คาร์โบไฮเดรต (Carbohydrate) คือสารประกอบที่ให้พลังงานหลักในพืช น้ำตาลกลูโคส ซูโครส และฟรุคโตสที่ใช้ทางการแพทย์ก็ได้มาจากพืช ในอุตสาหกรรมยาใช้แป้งเป็นตัวยึดเกาะในการตอกเม็ดยา แป้งดัดแปลงยังช่วยให้เม็ดยาแตกตัวได้เร็วในกระเพาะอาหาร

อย่างไรก็ตาม ขบวนการสกัดยาจากพืชไม่เป็นที่นิยมในปัจจุบัน เพราะควบคุมความเข้มข้นและความบริสุทธิ์ของยาที่สกัดออกมาจากพืชได้ลำบาก เนื่องจากยาแต่ละชนิดต้องระบุปริมาณยาบริสุทธิ์ในหนึ่งหน่วยเพื่อความปลอดภัยในการใช้ในคนไข้ภาวะต่าง ๆ กัน นอกจากนั้นขบวนการสกัดยาจากพืชยังสูญเสียองค์ประกอบอื่นที่มีประโยชน์ เช่น แร่ธาตุ วิตามิน กากใย และสารออกฤทธิ์ร่วมไป คือมีทั้งต้นทุนในการแยกและต้นทุนที่เสียสารที่มีประโยชน์อื่น ๆ จึงทำให้ในปัจจุบันผู้คนหันมาบริโภคพืชผักเพื่อการบำรุงสุขภาพกันมากขึ้น แทนที่จะสกัดแยกสารออกฤทธิ์จากธรรมชาติให้มีปริมาณเข้มข้นเพื่อมาใช้ในการรักษา

มีผู้สังเกตว่าธรรมชาติสร้างสรรค์สิ่งที่มีประโยชน์ต่อกันในลักษณะโครงสร้างที่คล้ายกัน อาทิ แครอทเมื่อหั่นตามขวางจะมีลักษณะเหมือนลูกนัยน์ตาของคนเรา ซึ่งสารเบต้าแคโรทีน (beta-carotene) ในแครอทช่วยลดการเกิดต้อกระจก การเสื่อมของจุดรับภาพชัดบนจอตา และปัญหาสายตาอื่น ๆ ในคนสูงอายุ, ผลไม้จำพวกส้มและมะนาวเมื่อหั่นตามขวางจะมีลักษณะคล้ายต่อมน้ำนมของสตรี ซึ่งสารไลโมนอยด์ (limonoids) ในผลไม้ประเภทนี้ช่วยลดการเกิดมะเร็งเต้านมในสัตว์ทดลองและในเซลล์ต่อมน้ำนมของคนเมื่อทดลองเพาะในห้องปฏิบัติการ, พืชจำพวกถั่วมีรูปร่างเหมือนไตของคนเรา ซึ่งธาตุโปแตสเซียมและแมกนีเซียมที่มีมากในถั่วช่วยลดอุบัติการณ์ของการเกิดนิ่วในไตยามที่เลือดมีแร่ธาตุสองตัวนี้น้อย, วอลนัทมีเปลือกแข็งและรอยหยักรอบ ๆ เหมือนสมองของคนเรา ซึ่งวอทนัทกระตุ้นการสร้างสารส่งผ่านปลายประสาท (neurotransmitters) มากมายกว่า 36 ชนิด และยังมีอาหารอื่น ๆ อีกมากที่มีประโยชน์อย่างยิ่งยวดต่ออวัยวะของคนที่มีรูปร่างคล้ายมัน

ยาที่ได้จากสัตว์

เนื้อเยื่อของสัตว์ก็มีประโยชน์ในการรักษาโรค ในอดีตคนจีนใช้หนังคางคกตากแห้งรักษาอาการปวดฟันและเลือดออกตามไรฟัน ต่อมาพบว่าหนังคางคกมีสาร adrenaline อยู่ ปัจจุบันยาจากสัตว์เหลืออยู่เพียงไม่กี่ชนิด ส่วนใหญ่เป็นพวกฮอร์โมนและภูมิคุ้มกันที่เรากระตุ้นให้สัตว์สร้างขึ้น

ตัวอย่างยาจากสัตว์ เช่น

  • ฮอร์โมนอินสุลินสกัดจากตับอ่อนของวัวหรือหมู
  • ฮอร์โมนช่วยการเจริญพันธุ์ (Corifollitropin alfa) ในผู้ที่มีบุตรยากสกัดมาจากรังไข่ของหนูแฮมสเตอร์
  • อิมมูโนโกลบูลินต้านพิษงูสกัดจากเลือดของม้า
  • วัคซีนป้องกันโรคเตรียมมาจากเซลล์ของไข่ไก่ ซีรั่มของวัว หรือซีรั่มของหมู
  • ยาแก้พิษยาดิจ็อกซิน (Digoxin binding antibody) เตรียมจากซีรั่มของแกะ
  • ยาต้านการแข็งตัวของเลือด (Heparin) สกัดเยื่อบุลำไส้ของหมูหรือปอดของวัว
  • ยารักษาโรคฮีโมฟีเลีย (Factor VIII) และยาช่วยการแข็งตัวของเลือด (Factor VIIa) ผลิตจากรังไข่และเซลล์ไตของหนูแฮมสเตอร์ตามลำดับ
  • คอลลาเจนสกัดจากผิวหนังของวัว
  • น้ำย่อย (เอ็นไซม์ Amylase, Lipase, Pancrelipase, Protease) สกัดเยื่อบุลำไส้ของหมู
  • น้ำย่อยทริปซิน (Tripsin) สกัดตับอ่อนของหมู
  • คอนดรออิติน (Chondroitin) และกลูโคซามีน (Glucosamine) อาหารเสริมสำหรับโรคข้อเสื่อม สกัดมาจากกระดูกอ่อนของวัวหรือฉลาม และเปลือกหอย ตามลำดับ
  • ครีมลาโนลินได้จากขนแกะ

ยาเหล่านี้ส่วนใหญ่อยู่ในรูปยาฉีด เพราะถ้ากินยาเหล่านี้เข้าไปจะถูกน้ำย่อยในทางเดินอาหารย่อยสลายโปรตีนของยาเหล่านี้ไปหมด ยาที่เป็นเอ็นไซม์จะอยู่ในรูปแคปซูลที่แตกตัวช้า (Delayed-release capsules) เพื่อป้องกันการทำลายจากกรดในกระเพาะก่อนที่จะถึงลำไส้

ปัญหาของยาที่มาจากสัตว์คือปฏิกิริยาแพ้ที่ร่างกายมนุษย์มีต่อโปรตีนจากสัตว์เมื่อเข้าสู่กระแสเลือดโดยตรง จึงมีการพัฒนามาสกัดจากเลือดและอวัยวะของคนแทน แต่ก็มีต้นทุนที่สูงกว่าของสัตว์มาก นอกจากนั้นยาจากสัตว์ยังอาจขัดต่อหลักปฏิบัติในบางศาสนาและวัฒนธรรมที่เคร่งครัดในการไม่เบียดเบียนสัตว์

ยาที่ได้จากดินและแร่ธาตุ

ในอดีตชาวอียิปต์ดินและถ่านไม้เสมือนเป็นยาระงับเชื้อ (antiseptic) พวกเขาใส่ถ่านไม้ลงในน้ำดื่ม ใส่ผงถ่าน (activated charcoal) ลงในแผลติดเชื้อเพื่อดูดกลิ่นและซับหนอง และให้คนไข้ที่มีอาการอุจจาระร่วงกินตะกอนดินจากท่อส่งน้ำ และนี่จึงเป็นที่มาของยากำจัดพิษ Activated charcoal และยาแก้ท้องเสียในเด็ก Kaolin, Kaopectate ในปัจจุบัน

ต่อมามีผู้พบแร่ธาตุอีกหลายชนิดที่ใช้รักษาโรคได้ เช่น ทองใช้รักษาข้ออักเสบจากโรครูมาตอยด์, เหล็กใช้รักษาภาวะโลหิตจางจากการขาดธาตุเหล็ก, ไอโอดีนใช้รักษาโรคคอพอก, ซัลเฟอร์ใช้ทารักษาโรคผิวหนัง, Aluminum hydroxide และ Magnesium trisilicate ใช้เป็นยาลดกรดในกระเพาะ, Magnesium sulfide ใช้เป็นยาระบายและควบคุมอาการชักในภาวะครรภ์เป็นพิษ (Eclampsia), Lithium ใช้รักษาอาการทางจิต เป็นต้น

ยาที่ได้จากจุลชีพ

จุลชีพมิได้ก่อโรคแก่คนสถานเดียว หลังปี ค.ศ. 1928 ที่อเล็กซานเดอร์ เฟลมิงค้นพบยาเพนิซิลลินจากราสายพันธุ์ Penicillium notatum โดยบังเอิญ ยุคทองของการค้นหายาปฏิชีวนะจากจุลชีพก็เริ่มต้นขึ้น และทำให้โรคติดเชื้อที่สมัยก่อนเป็นโรคร้ายกลายเป็นโรคที่ปัจจุบันรักษาได้เกือบ 90% ยิ่งพบว่าสารออกฤทธิ์ฆ่าแบคทีเรียส่วนใหญ่มาจากการหมัก (fermentation) ก็ยิ่งทำให้เข้าใจภูมิปัญญาของคนโบราณที่หมักอาหารและเครื่องดื่มไว้รับประทานในครัวเรือนมาหลายพันปี

นอกจากเพนิซิลลินแล้ว ตัวอย่างยาที่ได้จากจุลชีพยังมี

  • ยาปฏิชีวนะกลุ่ม Cephalosporins ได้จากราสายพันธุ์ Cephalosporium acremonium
  • ยาปฏิชีวนะกลุ่ม Aminoglycosides, Tetracyclines, Macrolides, และ Actinomycin ได้จากหลากหลายสายพันธุ์ของแบคทีเรียชั้นสูงกลุ่ม Actinomycetes, Streptomyces และ Nocardia
  • ยาปฏิชีวนะ Polymyxin B และ Bacitracin ได้จากแบคทีเรียจีนัส Bacillus
  • Botulinum toxin ซึ่งเป็นพิษของแบคทีเรียสายพันธุ์ Clostridial botulinum ใช้รักษาอาการกล้ามเนื้ออ่อนแรงบางชนิด
  • Leukotoxin ซึ่งเป็นโปรตีนที่มีพิษจากแบคทีเรียกรัมลบในช่องปากของคนเราที่ชื่อ Aggregatibacter actinomycetemcomitans ใช้รักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว (Leukemia)

ยารักษาโรคบางชนิดก็เป็นตัวเชื้อจุลชีพโดยตรง เช่น Salmonella typhimurium ที่ทำการตัดยีน msbB และ purI ออกไป ทำให้แบคทีเรียนี้ไม่สามารถแบ่งตัวในเซลล์ตับและม้ามปกติได้ แต่สามารถแบ่งตัวในเซลล์มะเร็งได้ จึงใช้เป็นยารักษามะเร็งที่ลุกลามไปยังเซลล์ตับ


ยาที่สังเคราะห์จากเทคโนโลยีชีวภาพ

แม้ว่ายาหลายชนิดจะค้นพบครั้งแรกจากธรรมชาติ แต่เนื่องจากการผลิตยาต้องใช้วัตถุดิบเพื่อการสกัดเป็นจำนวนมาก ซึ่งแหล่งกำเนิดจากธรรมชาติอาจมีไม่เพียงพอ จึงจำเป็นต้องนำกรรมวิธีสังเคราะห์ทางเคมีเลียนแบบสารออกฤทธิ์จากธรรมชาติมาใช้ในการผลิตแทน การสังเคราะห์ยาด้วยเทคโนโลยีชีวภาพยังสามารถปรับปรุงโครงสร้างยาให้มีความจำเพาะต่อโรคมากขึ้นและมีผลข้างเคียงต่อมนุษย์น้อยลง คล้ายการปรับปรุงพันธุ์พืชและสัตว์ด้วยการผสมข้ามสายพันธุ์เพื่อให้มีความแข็งแรง ทนทาน สวยงาม ให้ผลผลิตมาก อีกทั้งยังเพิ่มความหลากหลายทางชีวภาพให้กับธรรมชาติ ปัจจุบันหนึ่งในสามของยาทั่วโลกที่ได้รับอนุมัติให้ใช้ในมนุษย์ได้มาจากเทคโนโลยีชีวภาพ และคาดว่าในอนาคตจะเพิ่มขึ้นอีกมาก

เทคโนโลยีชีวภาพที่ใช้สังเคราะห์และปรับปรุงยารักษาโรคและสารตรวจวิเคราะห์โรคเริ่มขึ้นในปลายทศวรรษที่ 1970 และประสบความสำเร็จด้วยการสังเคราะห์ยาตัวแรกคือ Recombinant human insulin ในปี 1982 จากนั้นเทคนิค DNA สายผสม (Recombinant DNA/rDNA) และเทคนิคการผสมต่างพันธุ์ (Hybridoma) ก็พัฒนาไปสู่วิธีจัดการกับยีนด้วยเทคนิคต่าง ๆ โดยเฉพาะวิธีไมโครแอเรย์ (Microarrays) ที่จัดการกับเฉพาะยีนที่แสดงตัว

ปัจจุบันยาที่ผลิตโดยเทคโนโลยีชีวภาพแบ่งได้เป็น 7 กลุ่มใหญ่ ๆ คือ

  1. เอ็นไซม์ (Enzymes) เป็นทั้งสารที่ทดแทนการขาดเอ็นไซม์บางชนิดในโรคที่หายากและสารที่ช่วยย่อยสลายสารก่อโรคที่เกิดขึ้นในร่างกาย ตัวอย่างยาในกลุ่มนี้ได้แก่
    • Alteplase เป็นเอ็นไซม์ที่ช่วยสลายลิ่มเลือดที่เกิดขึ้นในหลอดเลือดแล้วมาอุดตันอวัยวะสำคัญของร่างกาย เช่น ปอด สมอง หัวใจ Alteplase จะออกฤทธิ์เฉพาะที่มากกว่าเอ็นไซม์ Streptokinase และ Urokinase ที่ได้จากแบคทีเรียและปัสสาวะของคนตามลำดับ อีกนัยหนึ่งคือ Alteplase น่าจะเกิดผลข้างเคียง (เลือดออกทั่วร่างกาย) น้อยกว่า
    • Dornase alfa (Pulmozyme) เป็นเอ็นไซม์ที่ใช้ย่อยดีเอ็นเอภายในเซลล์ ในรูปยาพ่น Dornase alfa จะลดการเกาะติดของเสมหะกับหลอดลมในผู้ป่วยโรคพันธุกรรม Cystic fibrosis ซึ่งผลิตมูกหนาและเหนียวในหลอดลม ทำให้หายใจลำบาก
    • Imiglucerase เป็นเอ็นไซม์ที่ใช้ทดแทนเอ็นไซม์ glucocerebrosidase ที่ขาดในคนไข้โรค Gaucher’s disease ซึ่งทำให้กระดูกถูกทำลายตั้งแต่เกิด ผู้ที่ป่วยเป็นโรคนี้จำเป็นต้องได้เอ็นไซม์ทดแทนไปตลอดชีวิต เดิม glucocerebrosidase ได้จากรกคน แต่ปริมาณไม่เพียงพอที่จะใช้ไปจนตลอดชีวิตของผู้ป่วยทุกราย
  2. ฮอร์โมน (Hormones) เป็นสารสังเคราะห์เลียนแบบฮอร์โมนของมนุษย์ เพื่อใช้ในคนไข้ที่ขาดฮอร์โมนแต่รับฮอร์โมนที่ได้จากสัตว์ไม่ได้ ตัวอย่างยาในกลุ่มนี้ได้แก่
    • Recombinant human insulin
    • Recombinant human growth hormone
    • Recombinant somatropin
    • Recombinant erythropoietin
    • Recombinant human thyroid stimulating hormone
    • Recombinant human leutinizing hormone
  3. ไซโตไคน์ (Cytokines) เป็นสารที่มีโมเลกุลคล้ายฮอร์โมน ทำหน้าที่กระตุ้นเซลล์ในระบบภูมิคุ้มกัน เช่น ลิมโฟไซต์ และแมโครฟาจ ในผู้ป่วยที่มีความบกพร่องทางภูมิคุ้มกัน ตัวอย่างยาในกลุ่มนี้ได้แก่
    • Recombinant interferon
    • Recombinant G-CSF
    • Recombinant GM-CSF
    • Interleukin-2
  4. ปัจจัยการแข็งตัวของเลือด (Clotting Factors) ผู้ป่วยโรคฮีโมฟิลเลียซึ่งถ่ายทอดทางกรรมพันธุ์จำเป็นต้องได้รับปัจจัยการแข็งตัวของเลือดชนิดที่ตัวเองขาดทุกครั้งที่เกิดเลือดออก การรับปัจจัยเหล่านี้จากซีรั่มของเลือดคนที่บริจาคเสี่ยงต่อการติดเชื้อไวรัสที่อยู่ในเลือด เช่น HIV ตัวอย่างยาสังเคราะห์ในกลุ่มนี้ได้แก่
    • Recombinant antihemophiliac factor
    • Recombinant coagulation factor IX
    • Recombinant factor VIIa
  5. วัคซีน (Vaccines) เช่น
    • Recombinant hepatitis B vaccine
    • Infanrix (diphtheria and tetanus toxoids absorbed)
  6. โมโนโคลนอล แอนติบอดี (Monoclonal antibodies) เป็นแอนติบอดีที่จับกับแอนติเจนเฉพาะส่วน ต่างจากโพลีโคลนอล แอนติบอดี (Polyclonal antibodies) ที่ได้จากซีรั่มของสัตว์ที่ได้รับการกระตุ้นด้วยแอนติเจน (Antigen) หนึ่ง ๆ ซึ่งสามารถจับกับโปรตีนหลากหลายบนแอนติเจนนั้น ๆ ยาที่ผลิตมาจากโมโนโคลนอล แอนติบอดี จะมีชื่อลงท้ายด้วย -mab ถูกนำมาใช้เป็นยาต้านเซลล์ชนิดต่าง ๆ โดยเฉพาะเซลล์มะเร็ง ตัวอย่างยาในกลุ่มนี้ได้แก่
    • Abciximab ต้าน receptor GpIIb/IIIa บนเกร็ดเลือด ป้องกันเลือดแข็งตัวในการผ่าตัดเปลี่ยนเส้นเลือดหัวใจ
    • Rituximab ต้านฟอสโฟโปรตีน CD20 บน B lymphocytes ใช้รักษามะเร็งต่อมน้ำเหลืองชนิด non-Hodgkin's lymphoma
    • Alemtuzumab ต้านแอนติเจน CD52 บน T- และ B-lymphocytes ใช้รักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด B-cell leukemia และมะเร็งต่อมน้ำเหลืองขนิด T-cell lymphoma
    • Omalizumab ต้าน IgE ของคน ใช้รักษาโรคหอบหืดจากภูมิแพ้ชนิดรุนแรง
    • Infliximab ต้าน TNF-α ใช้รักษาโรคที่เกิดจากขบวนการอักเสบของร่างกาย เช่น Rheumatoid arthritis, Crohn's disease, Ulcerative Colitis, Ankylosing spondylitis เป็นต้น
  7. วิดีโอนี้แสดงการระบุเซลล์มะเร็งเป้าหมายด้วยโมโนโคลนอล แอนติบอดี ซึ่งจะกระตุ้นให้เซลล์เม็ดเลือดขาวของร่างกายมาเก็บกินได้ถูกตัว

  8. กลุ่มอื่น ๆ ที่อยู่ในการศึกษา
    • เซลล์บำบัด (Cell therapies) เป็นการให้เซลล์ใหม่แก่เนื้อเยื่อเพื่อซ่อมแซมและรักษาโรค
    • Antisense drugs เป็นยายับยั้งยีนผิดปกติไม่ให้ทำงานได้
    • เพ็ปไทด์บำบัด (Peptide therapeutics) เป็นการผลิตยาโปรตีนโมเลกุลใหญ่ (เพ็ปไทด์) เพื่อการรักษาโรค