ต้นตอของยาแผนปัจจุบัน
หลักฐานทางโบราณคดีชี้ให้เห็นว่า มนุษย์รู้จักใช้ยารักษาโรคมาอย่างยาวนาน โดยพบร่องรอยการใช้ยาในแถบตะวันออกกลางและประเทศจีนตั้งแต่ราว 2,200 ปีก่อนพุทธกาล ยาในยุคแรกเริ่มเหล่านี้ได้แก่ ยาระบาย ยาแก้อาเจียน ยาแก้ปวด และยาแก้หวัด ตลอดช่วงเวลาจนถึงต้นศตวรรษที่ 19 ยารักษาโรคส่วนใหญ่ยังคงได้มาจากแหล่งธรรมชาติ เช่น พืช สัตว์ และแร่ธาตุ
เมื่อก้าวเข้าสู่ศตวรรษที่ 20 การพัฒนายาได้เปลี่ยนมาเน้นการสกัดสารจากจุลชีพและการสังเคราะห์ด้วยเทคโนโลยีชีวภาพมากขึ้น และในศตวรรษที่ 21 แนวโน้มของยารักษาโรคคาดว่าจะเปลี่ยนแปลงไปอย่างก้าวกระโดด แม้ว่าผลผลิตจากธรรมชาติในรูปแบบดั้งเดิมจะยังคงมีบทบาทอยู่ก็ตาม
ยาที่ได้จากพืช
พืชนับเป็นแหล่งกำเนิดยาที่สำคัญและเก่าแก่ที่สุด เป็นจุดเริ่มต้นของเภสัชกรรมในสมัยโบราณ สารประกอบจากพืชที่นำมาใช้เป็นยาสามารถแบ่งออกได้เป็น 5 กลุ่มใหญ่ ๆ ดังนี้
- อัลคาลอยด์ (Alkaloids) คือสารประกอบไนโตรเจนที่พบในพืช มีลักษณะเป็นของแข็งสีขาวใส รสขม ไม่ละลายน้ำ แต่ละลายได้ดีในแอลกอฮอล์ อีเธอร์ คลอโรฟอร์ม และน้ำมัน เมื่อทำปฏิกิริยากับกรดจะเกิดเป็นเกลือที่ละลายน้ำได้ดี พืชดอกจำนวนมากให้สารอัลคาลอยด์สะสมอยู่ในเมล็ดและราก ยาที่ผลิตจากสารกลุ่มนี้มักมีชื่อสามัญลงท้ายด้วยคำว่า -ine
สารอัลคาลอยด์จากพืชสามารถจำแนกย่อยออกเป็น 8 กลุ่ม ตามแหล่งกำเนิดของสาร ดังนี้
- Belladonna alkaloids สกัดจากพืชตระกูลมะเขือ ใช้ผลิตยา Atropine, Scopolamine (hyoscine) และ Hyoscyamine
- Cinchona alkaloids ด้จากต้นซิงโคนา ใช้ผลิตยา Quinine, Quinidine, Cinchonine และ Cinchonidine โดยควินินเป็นยารักษาโรคมาลาเรียชนิดหนึ่ง
- Cocaine alkaloids สกัดจากใบต้นโคคา (Coca) ใช้เป็นยาชาเฉพาะที่
- Ergot alkaloids ได้จากเชื้อราที่เจริญบนเมล็ดข้าวไรย์ ให้สาร Ergotamine ซึ่งมีโครงสร้างคล้ายสารสื่อประสาทของมนุษย์ มีฤทธิ์หดหลอดเลือด และเป็นต้นกำเนิดของยารักษาไมเกรน
- Opium alkaloids ได้จากน้ำยางของดอกฝิ่น มีฤทธิ์ขยายหลอดเลือด คลายกล้ามเนื้อเรียบ ระงับปวด และระงับอาการไอ ถูกนำมาผลิตเป็นยา เช่น Morphine, Codeine, Papaverine, Noscapine และ Thebaine
- Rauwolfia alkaloids เป็นสารออกฤทธิ์กดประสาทและลดความดันโลหิต จากพืชจีนัส Rauwolfia ซึ่งตั้งชื่อตามนายแพทย์ Leonard Rauwolf นักพฤกษศาสตร์ชาวเยอรมันในศตวรรษที่ 16 และเป็นต้นกำเนิดของยา Reserpine ซึ่งเป็นยาลดความดันโลหิตรุ่นแรก ๆ ของโลก
- Vinca alkaloids เป็นสารที่มีพิษต่อเซลล์ ใช้ในการผลิตยาเคมีบำบัดและยากดภูมิคุ้มกัน
- Xanthine alkaloids พบในต้นโคคา ใบชา และเมล็ดโกโก้ มีฤทธิ์ขยายหลอดลมและกระตุ้นระบบประสาท นำมาผลิตเป็นยา Theophylline และ Theobromine
- ไกลโคไซด์ (Glycosides) คือสารประกอบระหว่างน้ำตาลกับส่วนที่ไม่ใช่ไนโตรเจนของพืช ซึ่งเรียกว่า อไกลโคน (aglycone) หรือจีนิน (genin) โดยมีโครงสร้างคล้ายสาร sterol ในร่างกายมนุษย์ เมื่อทำปฏิกิริยากับกรดหรือเอนไซม์ ไกลโคไซด์จะแตกตัวให้น้ำตาล 1–4 โมเลกุล และส่วนที่เหลือคือส่วนที่ออกฤทธิ์ทางยา บางชนิดอาจมีพิษ
ไกลโคไซด์ที่มีความสำคัญทางการแพทย์ ได้แก่ digitalis cardiac glycosides ซึ่งได้จากใบต้นฟ็อกซ์โกลฟม่วง (Digitalis purpurea) ใช้เป็นยากระตุ้นการทำงานของหัวใจ และ salicin glycosides จากเปลือกต้นหลิว (willow) ซึ่งเป็นต้นกำเนิดของยาแอสไพริน
หมายเหตุ: ยาปฏิชีวนะกลุ่ม Aminoglycosides ได้จากแบคทีเรีย Streptomyces ไม่ได้เกี่ยวข้องกับไกลโคไซด์ในพืช
- น้ำมัน (Oils) น้ำมันจากพืชแบ่งออกเป็น 2 ประเภท คือ
- น้ำมันระเหยยาก (Fixed oils) เช่น น้ำมันมะกอก ใช้ในผลิตภัณฑ์บำรุงผิว, น้ำมันละหุ่ง ใช้เป็นยาระบาย และน้ำมันกระเบา ซึ่งมีฤทธิ์ฆ่าเชื้อ เคยใช้รักษาโรคซิฟิลิสและโรคเรื้อนในอดีต
- น้ำมันหอมระเหย (volatile oils) เช่น น้ำมันสะระแหน่ แก้ท้องอืด ลดอาการปวดศีรษะ, น้ำมันกานพลู ใช้เป็นยาชาเฉพาะที่แก้ปวดฟัน, น้ำมันระกำ ใช้ทาแก้ปวดข้อ และน้ำมันเลมอน ใช้บำรุงผิว
- กัมและมิวซิเลจ (Gum and mucilage)
เป็นสารโพลีแซคคาไรด์ที่สามารถอุ้มน้ำได้ดี เมื่อผสมน้ำจะเกิดสารละลายที่มีความหนืด โดยกัมจะกระจายตัวเป็นเนื้อเดียวกัน ส่วนมิวซิเลจจะพองตัวเป็นก้อนลื่นแขวนลอยอยู่ในน้ำ
กัมและมิวซิเลจจัดเป็นใยอาหารชนิดละลายน้ำได้ ช่วยเคลือบผนังกระเพาะอาหารและลำไส้ ลดการดูดซึมน้ำตาลและไขมัน ส่งผลดีต่อการควบคุมระดับน้ำตาลและไขมันในเลือด อย่างไรก็ตาม การบริโภคติดต่อกันเป็นเวลานานอาจรบกวนการดูดซึมสารอาหารอื่น กัมและมิวซิเลจยังถูกย่อยโดยแบคทีเรียในลำไส้ กลายเป็นกากอาหารที่ช่วยเพิ่มปริมาณอุจจาระและกระตุ้นการขับถ่าย ตัวอย่างที่ใช้เป็นยา ได้แก่ เทียนเกล็ดหอย (Psyllium seed)
ในอุตสาหกรรมยา กัมและมิวซิเลจถูกใช้เป็นสารช่วยยึดเกาะเม็ดยา สารช่วยแตกตัว สารอิมัลซิไฟเออร์ สารช่วยแขวนตะกอน สารเพิ่มความหนืด และสารควบคุมการปลดปล่อยยา รวมถึงการใช้งานในทันตกรรมและอุตสาหกรรมอื่น ๆ เช่น กระดาษ สิ่งพิมพ์ เครื่องสำอาง และสีย้อมผ้า
- คาร์โบไฮเดรต (Carbohydrate) เป็นสารอาหารหลักที่ให้พลังงานในพืช น้ำตาลกลูโคส ซูโครส และฟรุคโตสที่ใช้ทางการแพทย์ล้วนได้จากพืช ในอุตสาหกรรมยา แป้งถูกนำมาใช้เป็นตัวยึดเกาะในการตอกเม็ดยา และแป้งดัดแปลงยังช่วยให้เม็ดยาแตกตัวได้รวดเร็วขึ้นในกระเพาะอาหาร
อย่างไรก็ตาม การสกัดสารออกฤทธิ์จากพืชโดยตรงไม่เป็นที่นิยมในปัจจุบัน เนื่องจากควบคุมความเข้มข้นและความบริสุทธิ์ของยาได้ยาก ขณะที่ยาทุกชนิดจำเป็นต้องระบุปริมาณสารออกฤทธิ์ที่แน่นอนเพื่อความปลอดภัย นอกจากนี้ กระบวนการสกัดยังทำให้สูญเสียสารที่มีประโยชน์อื่น ๆ เช่น วิตามิน แร่ธาตุ และใยอาหาร จึงทั้งมีต้นทุนสูงและสูญเสียคุณค่าบางประการไป ส่งผลให้แนวโน้มปัจจุบันหันมาเน้นการบริโภคพืชผักเพื่อส่งเสริมสุขภาพมากกว่าการสกัดสารออกฤทธิ์เพียงชนิดเดียวมาใช้รักษาโรค
มีข้อสังเกตที่น่าสนใจว่าธรรมชาติมักสร้างสรรค์อาหารที่มีรูปร่างคล้ายอวัยวะของมนุษย์พร้อมคุณประโยชน์ที่สอดคล้องกัน เช่น แครอทที่เมื่อหั่นตามขวางจะคล้ายลูกนัยน์ตา ซึ่งมีเบต้าแคโรทีนช่วยลดความเสื่อมของจอประสาทตา ผลไม้ตระกูลส้มที่มีลักษณะคล้ายต่อมน้ำนมและมีสารไลโมนอยด์ช่วยลดความเสี่ยงมะเร็งเต้านมในงานทดลอง ถั่วที่มีรูปร่างคล้ายไตและอุดมด้วยโพแทสเซียมและแมกนีเซียมช่วยลดการเกิดนิ่วในไต และวอลนัทที่มีลักษณะคล้ายสมองซึ่งช่วยกระตุ้นการสร้างสารสื่อประสาทจำนวนมาก อาหารจากธรรมชาติเหล่านี้ล้วนสะท้อนความสัมพันธ์อันซับซ้อนระหว่างรูปร่าง โครงสร้าง และหน้าที่ของชีวิต
ยาที่ได้จากสัตว์
เนื้อเยื่อและสารต่าง ๆ จากสัตว์มีบทบาทในการรักษาโรคของมนุษย์มาเป็นเวลานาน ในอดีตแพทย์แผนจีนเคยใช้หนังคางคกตากแห้งรักษาอาการปวดฟันและเลือดออกตามไรฟัน ต่อมาจึงพบว่าหนังคางคกมีสารอะดรีนาลีน (adrenaline) อยู่ อย่างไรก็ตาม เมื่อวิทยาการแพทย์พัฒนาขึ้น ยาที่ได้จากสัตว์โดยตรงก็ลดจำนวนลง เหลือเพียงไม่กี่ชนิด โดยส่วนใหญ่เป็นยากลุ่มฮอร์โมนและสารภูมิคุ้มกันที่กระตุ้นให้สัตว์สร้างขึ้น
ตัวอย่างยาที่ได้จากสัตว์ ได้แก่
- ฮอร์โมนอินสุลิน สกัดจากตับอ่อนของวัวหรือหมู
- ฮอร์โมนช่วยการเจริญพันธุ์ (Corifollitropin alfa) สำหรับผู้ที่มีบุตรยาก สกัดจากรังไข่ของหนูแฮมสเตอร์
- อิมมูโนโกลบูลินต้านพิษงู สกัดจากเลือดของม้า
- วัคซีนป้องกันโรค เตรียมจากเซลล์ของไข่ไก่ ซีรั่มของวัว หรือซีรั่มของหมู
- ยาแก้พิษยาดิจ็อกซิน (Digoxin binding antibody) เตรียมจากซีรั่มของแกะ
- ยาต้านการแข็งตัวของเลือด (Heparin) สกัดจากเยื่อบุลำไส้ของหมูหรือปอดของวัว
- ยารักษาโรคฮีโมฟีเลีย (Factor VIII) และยาช่วยการแข็งตัวของเลือด (Factor VIIa) ผลิตจากรังไข่และเซลล์ไตของหนูแฮมสเตอร์ตามลำดับ
- คอลลาเจน สกัดจากผิวหนังของวัว
- น้ำย่อย เช่น เอ็นไซม์ Amylase, Lipase, Pancrelipase และ Protease สกัดจากเยื่อบุลำไส้ของหมู
- น้ำย่อยทริปซิน (Trypsin) สกัดจากตับอ่อนของหมู
- คอนดรออิติน (Chondroitin) และกลูโคซามีน (Glucosamine) ซึ่งเป็นอาหารเสริมสำหรับโรคข้อเสื่อม สกัดจากกระดูกอ่อนของวัวหรือฉลาม และจากเปลือกหอย ตามลำดับ
- ครีมลาโนลิน สกัดจากขนแกะ
ยาจากสัตว์ส่วนใหญ่อยู่ในรูปยาฉีด เนื่องจากหากรับประทานเข้าไป โปรตีนของยาจะถูกน้ำย่อยในระบบทางเดินอาหารย่อยสลายจนหมด สำหรับยาที่เป็นเอ็นไซม์ มักผลิตในรูปแคปซูลแตกตัวช้า (Delayed-release capsules) เพื่อป้องกันการถูกทำลายจากกรดในกระเพาะอาหารก่อนจะถึงลำไส้
ข้อจำกัดสำคัญของยาที่ได้จากสัตว์คือ ความเสี่ยงต่อการเกิดปฏิกิริยาแพ้ เนื่องจากโปรตีนจากสัตว์อาจกระตุ้นภูมิคุ้มกันของมนุษย์เมื่อเข้าสู่กระแสเลือดโดยตรง ด้วยเหตุนี้จึงมีการพัฒนายาที่สกัดจากเลือดหรืออวัยวะของมนุษย์แทน แม้ว่าจะมีต้นทุนสูงกว่ามาก นอกจากนี้ ยาจากสัตว์ยังอาจขัดต่อหลักศาสนาและวัฒนธรรมของบางสังคมที่เคร่งครัดเรื่องการไม่เบียดเบียนสัตว์
ยาที่ได้จากดินและแร่ธาตุ
ในอดีต ชาวอียิปต์โบราณใช้ดินและถ่านไม้เป็นเสมือนยาระงับเชื้อ โดยใส่ถ่านไม้ลงในน้ำดื่ม ใช้ผงถ่าน (activated charcoal) ใส่แผลติดเชื้อเพื่อดูดกลิ่นและซับหนอง และให้ผู้ป่วยที่มีอาการอุจจาระร่วงกินตะกอนดินจากท่อส่งน้ำ แนวคิดเหล่านี้เป็นต้นกำเนิดของยากำจัดพิษ Activated charcoal และยาแก้ท้องเสียในเด็ก เช่น Kaolin และ Kaopectate ที่ใช้กันในปัจจุบัน
ต่อมามีการค้นพบว่าแร่ธาตุหลายชนิดสามารถนำมาใช้รักษาโรคได้ เช่น ทองใช้รักษาข้ออักเสบจากโรครูมาตอยด์ เหล็กใช้รักษาภาวะโลหิตจางจากการขาดธาตุเหล็ก ไอโอดีนใช้รักษาโรคคอพอก ซัลเฟอร์ใช้ทารักษาโรคผิวหนัง Aluminum hydroxide และ Magnesium trisilicate ใช้เป็นยาลดกรดในกระเพาะ Magnesium sulfate ใช้เป็นยาระบายและควบคุมอาการชักในภาวะครรภ์เป็นพิษ (Eclampsia) และ Lithium ใช้รักษาอาการทางจิตเวชบางชนิด
ยาที่ได้จากจุลชีพ
จุลชีพมิได้เป็นเพียงสาเหตุของโรคเท่านั้น หากยังเป็นแหล่งกำเนิดยาที่สำคัญของมนุษยชาติ หลังปี ค.ศ. 1928 เมื่ออเล็กซานเดอร์ เฟลมิงค้นพบยาเพนิซิลลินจากราสายพันธุ์ Penicillium notatum โดยบังเอิญ ยุคทองของการค้นหายาปฏิชีวนะจากจุลชีพก็เริ่มต้นขึ้น ส่งผลให้โรคติดเชื้อซึ่งในอดีตเคยเป็นโรคร้ายแรง กลายเป็นโรคที่สามารถรักษาได้ในปัจจุบันเกือบ 90%
การค้นพบว่าสารออกฤทธิ์ต้านเชื้อแบคทีเรียจำนวนมากเกิดจากกระบวนการหมัก (fermentation) ยังช่วยสะท้อนภูมิปัญญาของคนโบราณที่หมักอาหารและเครื่องดื่มเพื่อการบริโภคมาแล้วหลายพันปี
ตัวอย่างยาที่ได้จากจุลชีพ ได้แก่
- ยาปฏิชีวนะกลุ่ม Cephalosporins จากราสายพันธุ์ Cephalosporium acremonium
- ยาปฏิชีวนะกลุ่ม Aminoglycosides, Tetracyclines, Macrolides และ Actinomycin จากแบคทีเรียชั้นสูงหลายสายพันธุ์ในกลุ่ม Actinomycetes, Streptomyces และ Nocardia
- ยาปฏิชีวนะ Polymyxin B และ Bacitracin จากแบคทีเรียจีนัส Bacillus
- Botulinum toxin ซึ่งเป็นพิษจากแบคทีเรีย Clostridium botulinum ใช้รักษาภาวะกล้ามเนื้ออ่อนแรงบางชนิด
- Leukotoxin ซึ่งเป็นโปรตีนพิษจากแบคทีเรียแกรมลบในช่องปากของมนุษย์ Aggregatibacter actinomycetemcomitans ใช้ในการรักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว (Leukemia)
นอกจากนี้ ยาบางชนิดยังใช้จุลชีพเป็นตัวยาโดยตรง เช่น Salmonella typhimurium ที่ผ่านการตัดยีน msbB และ purI ทำให้ไม่สามารถแบ่งตัวในเซลล์ตับและม้ามปกติได้ แต่สามารถเพิ่มจำนวนในเซลล์มะเร็ง จึงถูกนำมาใช้เป็นแนวทางในการรักษามะเร็งที่แพร่กระจายไปยังตับ
ยาที่สังเคราะห์จากเทคโนโลยีชีวภาพ
แม้ว่ายาหลายชนิดจะถูกค้นพบครั้งแรกจากธรรมชาติ แต่การผลิตยาในระดับอุตสาหกรรมจำเป็นต้องใช้วัตถุดิบจำนวนมาก ซึ่งแหล่งกำเนิดตามธรรมชาติอาจไม่เพียงพอต่อความต้องการ จึงเกิดการนำกรรมวิธีสังเคราะห์ทางเคมีและเทคโนโลยีชีวภาพมาใช้เพื่อเลียนแบบสารออกฤทธิ์จากธรรมชาติ
นอกจากช่วยแก้ปัญหาการขาดแคลนวัตถุดิบแล้ว เทคโนโลยีชีวภาพยังเปิดโอกาสให้ปรับปรุงโครงสร้างของยาให้มีความจำเพาะต่อโรคมากขึ้น และลดผลข้างเคียงต่อร่างกายมนุษย์ แนวคิดนี้มีลักษณะคล้ายการปรับปรุงพันธุ์พืชและสัตว์ เพื่อให้แข็งแรง ทนทาน และให้ผลผลิตที่ดีขึ้น
ปัจจุบัน ยาประมาณหนึ่งในสามของยาทั้งหมดที่ได้รับอนุมัติให้ใช้ในมนุษย์เป็นผลผลิตจากเทคโนโลยีชีวภาพ และคาดว่าสัดส่วนดังกล่าวจะเพิ่มสูงขึ้นอย่างต่อเนื่องในอนาคต
เทคโนโลยีชีวภาพที่ใช้ในการสังเคราะห์และปรับปรุงยารักษาโรค รวมถึงสารสำหรับการตรวจวิเคราะห์โรค เริ่มพัฒนาขึ้นอย่างจริงจังในช่วงปลายทศวรรษที่ 1970 และประสบความสำเร็จครั้งสำคัญในปี ค.ศ. 1982 ด้วยการผลิตยา Recombinant human insulin ซึ่งถือเป็นยาชีวภาพตัวแรกของโลก จากนั้นเทคนิค DNA สายผสม (Recombinant DNA หรือ rDNA) และเทคนิคไฮบริดโดมา (Hybridoma) ก็ได้รับการพัฒนาอย่างต่อเนื่อง นำไปสู่การจัดการยีนด้วยเทคนิคขั้นสูง โดยเฉพาะไมโครแอเรย์ (Microarrays) ที่สามารถควบคุมการแสดงออกของยีนเฉพาะส่วนได้อย่างแม่นยำ
ปัจจุบัน ยาที่ผลิตโดยเทคโนโลยีชีวภาพสามารถแบ่งออกได้เป็น 7 กลุ่มใหญ่ ดังนี้
- เอ็นไซม์ (Enzymes) เป็นทั้งสารทดแทนเอ็นไซม์ที่ร่างกายขาดในโรคหายากบางชนิด และสารที่ช่วยย่อยสลายหรือกำจัดสารก่อโรคภายในร่างกาย ตัวอย่างยาในกลุ่มนี้ ได้แก่
- Alteplase เป็นเอ็นไซม์ที่ช่วยสลายลิ่มเลือดซึ่งอุดตันหลอดเลือดของอวัยวะสำคัญ เช่น สมอง หัวใจ และปอด โดยมีความจำเพาะต่อบริเวณที่เกิดลิ่มเลือดมากกว่า Streptokinase และ Urokinase ซึ่งได้จากแบคทีเรียและปัสสาวะของมนุษย์ตามลำดับ ส่งผลให้มีความเสี่ยงต่อการเกิดภาวะเลือดออกทั่วร่างกายน้อยกว่า
- Dornase alfa (Pulmozyme) เป็นเอ็นไซม์ย่อยดีเอ็นเอภายในเซลล์ ใช้ในรูปยาพ่นเพื่อลดความเหนียวและการเกาะตัวของเสมหะในหลอดลมของผู้ป่วยโรคพันธุกรรม Cystic fibrosis ซึ่งมีการสร้างมูกหนาและเหนียวผิดปกติ
- Imiglucerase เป็นเอ็นไซม์ทดแทน glucocerebrosidase ที่ขาดในผู้ป่วยโรค Gaucher’s disease ซึ่งทำให้เกิดการทำลายกระดูกตั้งแต่กำเนิด ผู้ป่วยจำเป็นต้องได้รับเอ็นไซม์นี้ตลอดชีวิต เดิมทีเอ็นไซม์ดังกล่าวสกัดจากรกมนุษย์ แต่มีปริมาณไม่เพียงพอสำหรับการรักษาในระยะยาว
- ฮอร์โมน (Hormones) เป็นยาสังเคราะห์ที่เลียนแบบฮอร์โมนตามธรรมชาติของมนุษย์ ใช้ในผู้ป่วยที่ขาดฮอร์โมนบางชนิด หรือไม่สามารถรับฮอร์โมนที่ได้จากสัตว์ได้ ตัวอย่างยาในกลุ่มนี้ ได้แก่
- Recombinant human insulin
- Recombinant human growth hormone
- Recombinant somatropin
- Recombinant erythropoietin
- Recombinant human thyroid stimulating hormone
- Recombinant human leutinizing hormone
- ไซโตไคน์ (Cytokines) เป็นสารชีวโมเลกุลที่มีลักษณะคล้ายฮอร์โมน ทำหน้าที่กระตุ้นหรือควบคุมการทำงานของเซลล์ในระบบภูมิคุ้มกัน เช่น ลิมโฟไซต์และแมโครฟาจ เหมาะสำหรับผู้ป่วยที่มีความบกพร่องของระบบภูมิคุ้มกัน ตัวอย่างยาในกลุ่มนี้ ได้แก่
- Recombinant interferon
- Recombinant G-CSF
- Recombinant GM-CSF
- Interleukin-2
- ปัจจัยการแข็งตัวของเลือด (Clotting Factors) ผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมจำเป็นต้องได้รับปัจจัยการแข็งตัวของเลือดชนิดที่ขาดทุกครั้งที่มีเลือดออก การใช้ปัจจัยจากซีรั่มของผู้บริจาคมีความเสี่ยงต่อการติดเชื้อไวรัสในเลือด เช่น HIV จึงมีการพัฒนาปัจจัยการแข็งตัวของเลือดสังเคราะห์ขึ้นมาแทน ตัวอย่างยา ได้แก่
- Recombinant antihemophiliac factor
- Recombinant coagulation factor IX
- Recombinant factor VIIa
- วัคซีน (Vaccines) เช่น
- Recombinant hepatitis B vaccine
- Infanrix (diphtheria and tetanus toxoids absorbed)
- โมโนโคลนอล แอนติบอดี (Monoclonal antibodies)
เป็นแอนติบอดีที่ออกฤทธิ์จำเพาะต่อแอนติเจนตำแหน่งใดตำแหน่งหนึ่ง แตกต่างจากโพลีโคลนอลแอนติบอดีที่ได้จากซีรั่มของสัตว์ ซึ่งสามารถจับกับโปรตีนได้หลายตำแหน่งบนแอนติเจนเดียวกัน ยากลุ่มนี้มีชื่อสามัญลงท้ายด้วย “-mab” และถูกนำมาใช้รักษาโรคต่าง ๆ โดยเฉพาะโรคมะเร็ง ตัวอย่างยา ได้แก่
- Abciximab ต้าน receptor GpIIb/IIIa บนเกร็ดเลือด ใช้ป้องกันการแข็งตัวของเลือดในการผ่าตัดเปลี่ยนเส้นเลือดหัวใจ
- Rituximab ต้าน CD20 บน B lymphocytes ใช้รักษา non-Hodgkin's lymphoma
- Alemtuzumab ต้าน CD52 บน T- และ B-lymphocytes ใช้รักษา B-cell leukemia และ T-cell lymphoma
- Omalizumab ต้าน IgE ใช้รักษาโรคหอบหืดจากภูมิแพ้ชนิดรุนแรง
- Infliximab ต้าน TNF-α ใช้รักษาโรคที่เกิดจากการอักเสบเรื้อรัง เช่น Rheumatoid arthritis, Crohn's disease, Ulcerative colitis และ Ankylosing spondylitis
วิดีโอนี้แสดงกระบวนการที่โมโนโคลนอลแอนติบอดีเข้าจับกับเซลล์มะเร็งเป้าหมาย และกระตุ้นให้เซลล์เม็ดเลือดขาวของร่างกายเข้ามาทำลายเซลล์มะเร็งได้อย่างจำเพาะ
- กลุ่มอื่น ๆ ที่อยู่ระหว่างการศึกษา
- เซลล์บำบัด (Cell therapies) เป็นการนำเซลล์ใหม่เข้าสู่ร่างกายเพื่อซ่อมแซมเนื้อเยื่อและรักษาโรค
- Antisense drugs เป็นยาที่ออกฤทธิ์ยับยั้งยีนที่ทำงานผิดปกติไม่ให้แสดงออก
- เพ็ปไทด์บำบัด (Peptide therapeutics) เป็นการใช้โปรตีนโมเลกุลขนาดใหญ่หรือเพ็ปไทด์เพื่อการรักษาโรค
สรุป
ยาแผนปัจจุบันมิได้เกิดจากแหล่งใดแหล่งหนึ่งโดยลำพัง หากแต่เป็นผลรวมของภูมิปัญญาดั้งเดิมจากธรรมชาติ และการพัฒนาทางวิทยาศาสตร์สมัยใหม่ที่ต่อยอดความรู้เหล่านั้นอย่างเป็นระบบ ความเข้าใจถึงต้นตอของยาไม่เพียงช่วยให้เห็นคุณค่าของทรัพยากรธรรมชาติและเทคโนโลยีชีวภาพ แต่ยังสะท้อนทิศทางของการรักษาโรคในอนาคต ที่มุ่งเน้นความจำเพาะ ความปลอดภัย และประสิทธิภาพสูงสุดต่อมนุษย์